2025年1月2日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准了艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。
这是中国首款、也是目前唯一一款获批上市的间充质干细胞治疗药品。
请注意“药品”这两个字的分量。在此之前，干细胞在国内更多以“医疗技术”的身份出现在临床试验和灰色项目中。而药品意味着它必须像任何一款处方药一样，经过药学研究、非临床研究、临床试验的完整验证链条，证明其安全、有效、质量可控。
而这款药的核心成分，来自一个我们既熟悉又陌生的东西——新生儿脐带组织。
01
艾米迈托赛
适应症精准、数据过硬
艾米迈托赛注射液的主要活性成分是人脐带间充质干细胞（MSCs）。它的获批适应症非常精准：用于治疗14岁以上、消化道受累为主的、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
移植物抗宿主病，是异基因造血干细胞移植后最凶险的并发症之一。供者的淋巴细胞把患者的皮肤、肠道、肝脏当成“外来物”发起攻击。对于消化道受累的重症患者，一旦激素治疗失败，传统方案几乎束手无策，近1年生存率仅约25%。
艾米迈托赛“附条件批准”不是“放宽标准”。 它的逻辑是：对于临床急需、缺乏有效治疗手段的严重疾病，允许基于早期临床数据先行批准上市，但企业必须在上市后继续完成确证性研究。这是一种在审慎与效率之间寻找平衡的制度设计。
在生产环节，这款药早在2024年就拿到了全国首张干细胞《药品生产许可证》，在GMP洁净车间中基于自动化3D微载体培养体系进行规模化生产，单位成本下降逾60%。每一袋制剂都有批号，全程冷链可追溯。
在关键性III期临床试验中，该药第28天总体缓解率达到63.0%，远高于预设的37%疗效阈值；第56天总体缓解率51.9%，完全缓解率50.0%。近1年生存率达65.8%。
这不是一个“或许有用”的尝试，而是一个经过严格验证的药品。
02
围产组织
免疫原性极低、全家可用的干细胞来源
艾米迈托赛的核心成分来自脐带组织。这意味着什么？意味着每一份被丢弃的脐带和胎盘，都可能是一座“生物银行”。
2025年，一篇发表在《Frontiers in Cell and Developmental Biology》的社论指出，2000年至2025年间，全球围绕围产组织干细胞发表的研究论文累计超过3.3万篇，覆盖免疫调节、神经修复、心血管再生、肝脏保护、皮肤组织工程等多个学科方向。
△关于围产期干细胞研究及应用进展
国际权威期刊《Stem Cell Reviews and Reports》发表的综述明确提出，脐带、胎盘等围产期组织是干细胞来源中的“优等生”，属于 “升级型间充质干细胞”。
一个足月胎盘，经过标准化分离和体外扩增后，可以产生约7000个临床治疗剂量的间充质干细胞。如果参照国内临床研究普遍采用的单次回输剂量5000万至1.5亿细胞换算，一份胎盘种子细胞的理论总产出，可支撑数百至上千次的临床制剂制备。
△2012年发表于《Biotechnology and Bioengineering》的一项研究建立了胎盘MSC的封闭式分离和规模化扩增工艺
这不是“花几万存20年值不值”的问题，而是一个关于资源转化效率的命题。 一份原本会被焚烧处理的生物组织，如何在标准化技术体系下，转化为可规模化制备、可长期冻存、可跨代共享的再生医学资源。
围产组织来源的间充质干细胞还有一个被长期忽视的优势：免疫原性极低。这意味着它不仅储存者本人可以使用，父母、兄弟姐妹等直系亲属在需要时也有可能使用，亲缘关系越近使用效果越好，不存在免疫排斥的问题，不仅为新生儿提供了健康保障，也为家人增添了一份生命保障。
换言之，存储围产组织，不是在“给宝宝存一份保险”，而是在为整个家庭建立一座可以跨越代际的健康储备库。
03
艾米迈托赛
实际案例
第一张处方
北京大学人民医院黄晓军院士团队为一位单倍体移植后激素治疗失败的aGVHD患者，开具了我国首款干细胞药品上市后的首张处方——艾米迈托赛注射液12ml（6×10⁷个细胞）。
△央视报道新闻
据央视新闻报道，该患者为一名青年女性，此前接受造血干细胞移植后出现了重度肠道急性移植物抗宿主病，经多项治疗均无明显获益，一度生命垂危。经过治疗，患者病情好转，已经获准出院，后续只需定期服药和复查即可。
北京大学人民医院血液科主任医师莫晓冬说了一句值得记住的话：“这款药的上市，把急性移植物抗宿主病治疗从单纯的单一靶点、单一途径，过渡到了多靶点多途径的治疗阶段。”
第二张处方
中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授团队在湖北开出了首张处方。接受治疗的患者因造血干细胞移植后肠道aGVHD，经激素及多种二线药物治疗后腹泻仍迁延不愈。输注艾米迈托赛后，腹泻明显好转至停止。
胡豫教授特别强调了一个区分：“过去几十年，干细胞更多停留在科研论文和媒体报道中，公众总觉得‘听起来很厉害，但用不上’。但现在不同了——艾米迈托赛的获批，是我国第一个按照‘药品’标准严格审批的干细胞产品。”
截至2026年初，艾米迈托赛注射液已在70余个移植中心落地临床应用，惠及患者达百余人。
这些故事的意义不在于“奇迹”，而在于“可及”。 在传统治疗走到尽头的地方，有人往前走了一步。
04
从aGVHD
干细胞正在走向更多疾病领域
艾米迈托赛的获批，不是终点，而是一个信号：干细胞从实验室走向临床的通道，正在被系统地打开。
在脊髓损伤领域，2026年7月发表于《Nature Medicine》的一项I期临床试验显示，iPSC来源的神经祖细胞移植到脊髓损伤患者体内后，在长期随访中未观察到肿瘤形成或移植相关不良事件。
在帕金森病领域，2026年2月，美国南加州大学Keck Medicine的研究团队开展了一项独特疗法，旨在修复受损的脑细胞。2025年，中国科学技术大学附属第一医院的一项研究显示，一位37岁的帕金森病患者在接受iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植后，三个月后成为全球首位通过该疗法实现“功能性治愈”的帕金森病患者。
在自身免疫性疾病领域，2026年6月发表于《Med》的一项长期跟踪调查显示，两名患有罕见且严重自身免疫性疾病的患者，在接受干细胞移植后，病情已稳定缓解超过15年。
在膝骨关节炎领域，中山大学附属第一医院骨科-显微外科医学部依托国家医学中心建设平台，牵头开展了“人脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎”多中心II期临床试验。
在糖尿病领域，2025年3月5日，国际知名科学媒体《科学家》（The Scientist）杂志在线发表了谢尔比·布拉德福德博士的深度报道《Cell Therapy is Poised for Sweet Victory in Diabetes》（细胞疗法有望在糖尿病治疗中取得胜利），系统梳理了干细胞生物学与免疫细胞工程领域的最新进展如何将糖尿病细胞疗法从概念推向现实。
文章特别聚焦了北京大学邓宏魁团队利用糖尿病患者自体诱导多能干细胞（iPSC）生成胰岛素分泌细胞的探索——这一策略的核心优势在于，使用患者自身的细胞进行移植，从根本上降低了免疫排斥的风险，为I型糖尿病的细胞替代治疗开辟了一条前景可期的路径。
在老年衰弱领域，艾米迈托赛注射液本身也启动了新的临床研究。2026年，中国临床试验注册中心正式公开一项里程碑式研究——脐带间充质干细胞（艾米迈托赛注射液）输注改善衰老的有效性和安全性研究。
这些研究的共同逻辑是一样的：当传统治疗手段走到尽头的时候，干细胞提供了一种从“修复”和“调节”入手的干预路径。 它不是替代现有治疗，而是在现有治疗失效的地方，补上那个缺口。
05
艾米迈托赛安全有保障
从液氮罐到静脉，全程可追溯
一袋艾米迈托赛注射液，走的是和任何一款处方药完全一样的合规路径。它拿到了国家药监局附条件批准，在生产环节遵循GMP规范，每一袋制剂都有批号，全程冷链可追溯。
使用时，药品从-80℃至-196℃液氮罐中取出，经恒温冷链运送至临床科室，医疗团队完成药品核对、细胞复苏、活性质检等环节。输注过程全程监护，输注后患者转入专属观察区，持续监测生命体征。
这套流程的意义不在于“繁琐”，而在于“可追溯”。 每一袋细胞从哪里来、经过了什么处理、最终去了哪里，全部有据可查。
正如胡豫教授所说：“只有将干细胞作为药品管理，才能避免乱象，保障患者安全。
这意味着，干细胞药物治疗不再是某个医院的‘实验技术’，而是经过大规模生产验证、品质可控、疗效可验证、不良反应可监测的正规药物。”
这个身份本身，就是安全性的第一道保障。
结语：
